Merck erhält Zulassungsempfehlung für Kuvan in Europa

PKU und BH4-Mangel sind selten auftretende Erkrankungen, die durch genetisch bedingte Störungen im Stoffwechsel der Aminosäure Phenylalanin verursacht werden und zu Hyperphenylalaninämie, d. h. abnorm hohen Konzentrationen von Phenylalanin im Blut, führen. Hyperphenylalaninämie kann bei Säuglingen und Kindern schwere Schädigungen des Gehirns, bei Jugendlichen und Erwachsenen neurokognitive Funktionsstörungen verursachen. In Europa ist derzeit noch kein Medikament zur Therapie dieser Erkrankung zugelassen. D

ie einzige Option für PKU-Patienten ist eine Kontrolle ihrer Krankheit durch Befolgen einer Diät mit sehr stark eingeschränkter Aufnahme von Phenylalanin. Wird diese Diät nicht eingehalten, kann dies zum Nachlassen der geistigen Leistungsfähigkeit und Verhaltensauffälligkeiten führen. In der Europäischen Union gibt es rund 35.000 Patienten mit diagnostizierter Hyperphenylalaninämie infolge von PKU oder BH4-Mangel.

„Die wirksame Behandlung von Phenylketonurie und BH4-Mangel ist nach wie vor ein Gebiet mit ungedecktem medizinischen Bedarf. Merck Serono hofft, alternative Behandlungsoptionen für diese seltenen Erkrankungen zur Verfügung stellen zu können“, sagte Roberto Gradnik, Leiter des Europa-Geschäfts von Merck Serono.

„Wenn Kuvan in ganz Europa erhältlich ist, können Patienten, die an diesen schweren, zu starken Beeinträchtigungen führenden Krankheiten leiden, ihre Phenylalanin-Spiegel besser unter Kontrolle bringen. Dies wird auch ihre Lebensqualität verbessern.“

Daten aus zwei internationalen, randomisierten, placebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien der Phase III bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU zeigen, dass die Behandlung mit Kuvan® die Konzentration von Phenylalanin im Blut senkt und die Toleranz gegenüber mit der Nahrung aufgenommenem Phenylalanin erhöht und daher möglicherweise die Notwendigkeit zur Begrenzung der Phenylalanin-Aufnahme mit der Nahrung verringern könnte. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, laufende Nase, Durchfall, Erbrechen, Halsschmerzen, Husten, Bauchschmerzen, verstopfte Nase und niedrige Phenylalaninwerte im Blut. Diese unerwünschten Ereignisse waren im Allgemeinen schwach bis mäßig ausgeprägt und traten nur vorübergehend auf.

Das CHMP prüft Zulassungsanträge für Arzneimittel für alle 27 Mitgliedsstaaten der Europäischen Union3 plus Island, Liechtenstein und Norwegen. Die CHMP-Empfehlung wird jetzt von der Europäischen Kommission bewertet, die dann die endgültige Entscheidung über die Marktzulassung treffen wird.

Kuvan wird in Zusammenarbeit mit BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq und SWX: BMRN) entwickelt. Gemäss den vertraglichen Vereinbarungen mit BioMarin hält Merck Serono die weltweiten Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan ausserhalb Nordamerikas und Japans. BioMarin verfügt über die Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan in den USA und Kanada. In den USA erhielt das Medikament im Dezember 2007 die FDA-Zulassung für die Behandlung von BH4-sensitiver PKU. Im Juli 2008 erhielt Asubio Pharma Co., Ltd. (eine Tochtergesellschaft von Daiichi Sankyo) die Marktzulassung des Japanischen Ministeriums für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt für eine Indikationserweiterung von Biopten, einem Medikament, das denselben Wirkstoff enthält wie Kuvan, zur Behandlung von PKU-Patienten.

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